2022 年 11 月 15 日 美國血液學會 (ASH) 的期刊Blood 刊登一篇名爲 「了解患者對慢性淋巴細胞白血病治療的偏好」 (Understanding Patient Preferences for Chronic Lymphocytic Leukemia Treatments) 的研究。

十多年來，免疫化療治療（CIT）一直是慢性淋巴細胞白血病（CLL）的一線療法。然而，CIT 具有已知的毒性，使老年人較難承受，並且已被證明對有高風險生物標記的患者無效。過去 8 年開發的已獲批使用的標靶藥物已成為 CIT 安全並且有效的替代療法（therapeutic alternatives）。標靶治療的效益和風險概況、治療期和給藥途徑各不相同。

2022 年 4 月至 6 月期間，229 名自我報稱確診患有 CLL 至少 3 個月的美國成年人完成了調查。平均年齡為 66 歲，95.2% 為白人，59.4% 為女性，66.4% 的樣本報稱曾接受過 CLL 治療，其中 71.1% 目前正在接受治療。

結果顯示，受訪者最重視將2年無惡化存活期 （Progression-free Survival or PFS） 的機會從 70% 提高到 90%，並通過檢測微量殘存癌細胞 (MRD) 而不是透過常規檢測來確認結果。結果還表明，與每 4 周靜脈輸注（俗稱“吊針”）相比，受訪者偏好每天口服藥物（daily oral pills）治療，偏好有固定期（fixed duration）的治療，而不是治療至惡化 （treat-to-progression treatment） 的治療，以及副作用風險較低的治療。與其他研究屬性的變化相比，將 TLS 風險從 3% 降低到 0% 是最不重要的。

平均而言，受訪者願意接受超過 3% 的腫瘤溶解綜合症 (TLS) 風險（調查中提出的最大 TLS 風險），以換取改善 PFS 的機會、治療期和給藥方式，但有一個例外：當達至PFS 機會為 90% 時，受訪者願意接受 2.7% 的 TLS 風險來確認 MRD 檢測與常規檢測的結果。對於受訪者來說，當達至 PFS 的機會較低（70%）時，與達至PFS 機會較高（90%）時相比，通過MRD 測試來確認更為重要。

研究調查的結論是，通過 MRD 證實改善了達至2年無惡化存活期機會的檢測結果是 CLL 成人患者治療偏好的最重要驅動因素。受訪者偏好每天口服藥物治療，而不是每 4 週進行一次靜脈輸注治療；偏好固定期治療，而不是治療至惡化的治療。對於幾乎所有治療屬性的變化，受訪者也願意接受高於臨床相關水平的 TLS。這項研究的結果有助共同決定所選擇的相關療法。