調查顯示,美國慢淋CLL患者偏好每天口服藥物治療

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2023 年 6 月 24 日

2022 年 11 月 15 日 美國血液學會 (ASH) 的期刊Blood 刊登一篇名爲 「了解患者對慢性淋巴細胞白血病治療的偏好」 (Understanding Patient Preferences for Chronic Lymphocytic Leukemia Treatments) 的研究。

十多年來,免疫化療治療(CIT)一直是慢性淋巴細胞白血病(CLL)的一線療法。然而,CIT 具有已知的毒性,使老年人較難承受,並且已被證明對有高風險生物標記的患者無效。過去 8 年開發的已獲批使用的標靶藥物已成為 CIT 安全並且有效的替代療法(therapeutic alternatives)。標靶治療的效益和風險概況、治療期和給藥途徑各不相同。

2022 年 4 月至 6 月期間,229 名自我報稱確診患有 CLL 至少 3 個月的美國成年人完成了調查。平均年齡為 66 歲,95.2% 為白人,59.4% 為女性,66.4% 的樣本報稱曾接受過 CLL 治療,其中 71.1% 目前正在接受治療。

結果顯示,受訪者最重視將2年無惡化存活期 (Progression-free Survival or PFS) 的機會從 70% 提高到 90%,並通過檢測微量殘存癌細胞 (MRD) 而不是透過常規檢測來確認結果。結果還表明,與每 4 周靜脈輸注(俗稱“吊針”)相比,受訪者偏好每天口服藥物(daily oral pills)治療,偏好有固定期(fixed duration)的治療,而不是治療至惡化 (treat-to-progression treatment) 的治療,以及副作用風險較低的治療。與其他研究屬性的變化相比,將 TLS 風險從 3% 降低到 0% 是最不重要的。

平均而言,受訪者願意接受超過 3% 的腫瘤溶解綜合症 (TLS) 風險(調查中提出的最大 TLS 風險),以換取改善 PFS 的機會、治療期和給藥方式,但有一個例外:當達至PFS 機會為 90% 時,受訪者願意接受 2.7% 的 TLS 風險來確認 MRD 檢測與常規檢測的結果。對於受訪者來說,當達至 PFS 的機會較低(70%)時,與達至PFS 機會較高(90%)時相比,通過MRD 測試來確認更為重要。

研究調查的結論是,通過 MRD 證實改善了達至2年無惡化存活期機會的檢測結果是 CLL 成人患者治療偏好的最重要驅動因素。受訪者偏好每天口服藥物治療,而不是每 4 週進行一次靜脈輸注治療;偏好固定期治療,而不是治療至惡化的治療。對於幾乎所有治療屬性的變化,受訪者也願意接受高於臨床相關水平的 TLS。這項研究的結果有助共同決定所選擇的相關療法。

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